Transplantul de celule stem hematopoietice este considerat singura terapie curativă pentru boala inflamatorie intestinală, cu defecte imune specifice, cum ar fi deficiența receptorilor de interleukină-10.
În acest studiu au fost înscriși 9 pacienți cu boală inflamatorie intestinală, cu manifestări tipice. S-a depistat de asemenea deficiență de receptor-A de interleukină-10. Transplantul de sânge din cordonul ombilical a fost efectuat la toți cei 9 pacienți. Opt pacienți au primit regimul de condiționare cu intensitate redusă și 1 pacient a primit regimul de condiționare mieloablativ.
Pacienții au avut vârste cuprinse între 6 luni și 43 luni (în medie, 16,8 luni), cu greutăți corporale cuprinse între 3 și 10,4 kg (în medie, 6,6 kg). 6 pacienți au obținut o remisiune completă fără a evidenția boala grefă-vs-gazdă sau infecțiile; 1 pacient a decedat din cauza bolii cronice grefă-vs-gazdă la 6 luni post-transplant, iar ceilalți doi pacienți au decedat din cauza sepsisului post-transplant. Malnutriția severă și întârzierea creșterii asociate cu deficiența receptorului-interleukină-10 au fost îmbunătățite semnificativ posttransplant.
Se recomandă transplantul de sânge din cordonul ombilical ca tratament potențial pentru boala inflamatorie intestinală, cu o imunodeficiență monogenică definită. S-a demonstrat succesul în cazul pacienților pediatrici cu afecțiuni clinice severe, cu condiție de reducere a intensității tratamentului pentru deficiența receptorului-interleukină-10.
https://academic.oup.com/ibdjournal/article-abstract/24/7/1416/4999329?redirectedFrom=fulltext
